Alexis Borisy：未来的生物科学会让人们更加健康和长寿

Alexis Borisy作为Third Rock Ventures的合伙人，不仅是生物科技领域的连续创业家，更是明星生物技术公司的制造机。在1月29日的EmTech China峰会上，Alexis Borisy为我们带来一场关于医疗与生物技术新前沿的精彩演讲，告诉我们除了 CRISPR，还有哪些生物医疗技术值得投资人关注？以下是整理后的全部演讲内容：

首先和大家简单地介绍一下我的最新探索。之前我在几家很大的公司都有过工作经历。作为一个连续风险投资的创始人，一开始我也没想从事风投，但是我期待探索科学医疗的新领域。当技术成熟以后，这些医疗技术可以为患者带来一些革新性的成果，并帮助他们获得更长期的健康生活。我和我的合作伙伴来自Third Rock Ventures，我们希望共同做一些创新性工作为科学、科技和医学带来更多的进展。我们也期待和科学家合作，做一些务实的事情，并为企业的转型提供助力。

生物科学的使命是帮助人们活得更长、更健康。要实现这个目标，就需要寻找合适的药物、合理的治疗时间和对应的患者。在癌症患者的全身扫描对比图中很明显地看到治疗前患者身上有很多癌症肿块,但在服用精准治疗该癌症的药物的15天以后，癌症细胞基本从这位患者身上消失，这就是个人精准医疗的真正力量和使命所在。

在我联合创办基础医学企业时看到一些患者深受肿瘤的折磨，传统的治疗方式可能没有办法帮助到他们。有一位患者在4岁的时候就患了癌症，虽然今天的预测说她基本上只15%的可能性再活上两年，但是利用新的技术，她现在在医科大学上学，已经成为了一名合格的医生，去照顾别的患者。当然，这些都是一些特例。

现在有很多不同的病例。有人20年前得了一种罕见——白血病，也是一种血癌，在当时这种疾病是没有办法治愈的，因为我们根本不懂它的发病原理，也没有多少医生知道怎么治疗，当时只是用最普遍的化疗希望治愈患者。

癌症是一种基因疾病，通过基因测序的方法，我们能够获得更多的基因治疗方法。现在有很多机构在做这样的事情，去真正的了解癌症基因，从而为患者提供专业的治疗方法。我的祖父在20多年前，根本没有任何基因治疗或者这样的技术，我们也不知道用这样的技术会有什么样的结果。而现在，已经有机构针对基因突变去设计一些治疗的药物，比如去年已经有一种专门药物研发出来去治疗IDH突变。

所以，只有当我们真正了解和利用基因分析和测序技术，并且知道癌症的根本原因，从分子层面研究其根源时才能找到合适的技术。比如致力于精准医疗的蓝图药物公司（Blueprint Medicines）。蓝图药物公司致力于发展高效的靶向药物。用传统的方式靶向点太多了，可能是主流药物靶向治疗的30、40倍，这种攻击方式可能引起混乱。

我们要在正确的治疗时间在患者身上找到合适的药，未来的道路还很长。今天有人问我，癌症治疗要怎么发展？下一代癌症治疗中有什么药物？其实我觉得癌症只是200多种疾病中的一种，我们相信会有很多方法不断完善精准治疗，一定还会取得重大进展的。

另一个问题是，如何帮助人们去理解除了癌症之后的血液、胃、消化以及代谢系统的疾病。比如说有一对夫妻，他们深受血液病的影响，但通过利用了蓝图药物公司的精准治疗的方式获得了一些疗效。

在过去20年中，我们在肾病方面也取得了很多成就，可以帮助患者提供个性化的治疗。

现在，最受欢迎的需求是个人的免疫系统疾病和神经系统疾病的治疗。因为我们还不了解神经系统，比如说哪些是最严重的疾病种类，尤其是随着年龄的增长，可能会比较晚出现征兆。而免疫系统疾病也和肿瘤疾病息息相关，当人体的免疫系统提高的时候，可以自动地治疗很多肿瘤和癌症，但问题是，为什么患者免疫系统会出现问题还尚不明确，其背后的机理也还不了解。

除了基因密码以外，还有很多的原因可以帮助我们解释，为什么有的患者对药物会有正反馈，而有的是零反馈。在全球范围之内，50万患者参与了5000个临床治疗，他们现在正在测试不同种类的基因药物，去了解什么样的药物针对什么样的靶向患者有效。

未来的体系和精准医疗的力量是，我们需要深度了解整个患者的基因体系。现在我们是否真正的了解什么样的药物有效呢？其实我们不了解，为什么不了解呢？因为复杂性太高，要了解整个药物的复杂性，就必须要了解更多的信息。现在生命科学领域已经提高了数字医疗的密度，包括像生命科学的精准度，那么我们怎样去了解患者的复杂性和药物的复杂性呢？

之前谈到过癌症并了解过基因分析，我们已经分析到了整个基因的编码，也给大家举了一些哪些有效，哪些无效的例子，有的病例可以解释，但是不能够解释全面。因为我们只了解信息的几个层次，我们深刻的加工这些信息，了解每一个比特的信息，最后将这些信息以点连成线。

就算我们真的能够找到最好的靶点药，我们是否能够真正地用好它？我们已经了解到了信息、分析和数字化的力量，这些都是临床医学的基石，我们在测试药物的时候，是不是有良好的工具去测试它们、使用它们？我想有很多新的模式来解决这个问题。

接下来我想介绍究竟药物和基因治疗怎么满足未来的需求。举一个经典的案例，当人们知道靶点之后，该怎么样从分子层面去下药，一般整个分子的部分结构在身体里的情况是不同的。我们的蛋白质分子动态变化和移动的，随着体温的变化会不断地转变形态，以我们现在的工具和知识，还不足以真正观察到体内的蛋白质的活动，所以我们只能截取部分的图片。

我们现在有这样的计算能力可以解析蛋白质，RELX公司打造了一个超级计算机，利用专业的芯片能够帮助我们做模拟和分析蛋白质分子。

在模拟蛋白质的活动，电脑模拟的问题在于它会给你很多可能的解决方案，一些可能是对的，但是有一些可能是错的。那么，RELX公司是怎么做的呢？RELX公司使用了先进的计算技术，其计算能力可能要比其他医药产业的总和还要多，这些运算可以在云上进行，但也存在两个问题：一是，在云端上无法进行大规模长时间、持续的运算。二是，该模拟需要每天持续运算获得信息，云端仍存在一定困难。

给大家展示一下我们分子动态的一个模拟，这里使用了很多的超级计算机的运算技术，我们利用了室温X光技术，可以保证蛋白质是在常温情况下，而不是以一种冰冻的状态被拍摄，然后通过模拟我们就可以制成这样的一个短片。利用这样的短片我们就可以看到那些我们之前没有找到的靶向区域。

所以说，过去几十年中很多疾病有很多靶向区，我们无法找到他们，因此没有办法很好的进行给药，但是现在随着生命科学以及生物技术的发展，情况有了很大的改善。在新模式下，我们可以找到新的给药的方式，把对的药在合适的时间给到合适的病人。

所以，我对未来是非常乐观的，我们可以为人类带来更长、更美好的生命，谢谢大家！